A cardiomiopatia por transtirretina amiloide (ATTR-CM) era anteriormente considerada uma doença progressiva inevitável, com desfechos devastadores. Os médicos frequentemente a desconsideravam, visto que o arsenal terapêutico disponível era muito limitado. Historicamente, os tratamentos ofereciam principalmente alívio sintomático, sem alterar a progressão da doença. Felizmente, a última década nos trouxe tratamentos modificadores da doença com o potencial de transformar o curso da ATTR-CM. Em nível molecular, a ATTR-CM se desenvolve quando a transtirretina (TTR), geralmente uma proteína transportadora estável para tiroxina […]

Patisirana é um agente terapêutico de interferência de RNA usado no tratamento da amiloidose mediada por transtirretina (amiloidose ATTR), uma condição caracterizada pelo acúmulo de fibrilas amiloides da proteína transtirretina (TTR) mal dobradas nos tecidos.– Conforme mostrado na , o mecanismo de ação difere de medicamentos anteriores, como o tafamidis, que promove a estabilização da proteína TTR, em vez da inibição da síntese., Patisirana usa um mecanismo que envolve um pequeno RNA de interferência para atingir especificamente o RNA mensageiro […]