Patisirana é um agente terapêutico de interferência de RNA usado no tratamento da amiloidose mediada por transtirretina (amiloidose ATTR), uma condição caracterizada pelo acúmulo de fibrilas amiloides da proteína transtirretina (TTR) mal dobradas nos tecidos.– Conforme mostrado na , o mecanismo de ação difere de medicamentos anteriores, como o tafamidis, que promove a estabilização da proteína TTR, em vez da inibição da síntese., Patisirana usa um mecanismo que envolve um pequeno RNA de interferência para atingir especificamente o RNA mensageiro […]